maladie,genetique,rare,ataxie,friedreich,achaf

COMUNICADO DE LABORATORIOS TAKEDA,
(17/XII/1999)

ENFERMEDAD DE FRIEDREICH / IDEBENONE.


Traducción de Antonio-J. Barranquero.

Durante diez años aproximadamente, idebenone ha sido comercializado en Japón para trastornos seniles de conocimiento (cambios de la mente y del organismo a medida que se incrementa la edad), y después retirado del mercado Japonés en 1998 debido a la eficacia insuficiente mostrada en esta indicación.
Debido a esta decisión de las autoridades Niponas, Takeda Internacional decidió suspender la síntesis del principio activo, idebenone, en 1998.

Idebenone permanece comercializado, con la misma indicación terapéutica, en Italia y en ciertos países de América Latina.

Idebenone, quinone en cadena corta, tiene actividad antioxidante y puede cruzar las membranas plásmicas y mitocondriales. El Doctor Rustin y el Profesor Munnich, investigadores Franceses de la unidad INSERM U-393, han tenido la idea de emplear sus propiedades antioxidantes para tratar una enfermedad poco corriente, llamada ataxia cerebelosa de Friedreich.

En Francia esta especialidad no tiene AMM. Sin embargo, idebenone está disponible bajo la forma de ATU nominativas entregadas por el AFSSAPS y en el marco de un protocolo clínico APHP para la enfermedad de Friedreich, dirigido por el Profesor Brice (Pitié Salpêtrière) y el Profesor Munnich (Necker).
Laboratorios Takeda Francia, consciente de su responsabilidad en la Sanidad Pública, y deseosos de contribuir al sostenimiento de tratamientos en las patologías poco corrientes donde sus productos demuestran eficacia, proporciona gratuitamente las muestras necesarias para la realización de este protocolo.

La firma Takeda está en condiciones de proporcionar, hoy y mañana, idebenone para responder a las necesidades de todos los enfermos que necesiten esta terapia.

Por otro lado, si idebenone muestra eficacia en la ataxia de Friedreich al final del ensayo Francés en curso, cuyos resultados se esperan a partir de Octubre del 2000, Laboratorios Takeda, de acuerdo con las Autoridades de Sanidad, considerará entonces registrar este producto como medicamento en esta patología.