Communiqué des Laboratoires Takeda

(17 Décembre 1999)
Maladie de Friedreich / Idébénone


L'idébénone a été commercialisée au Japon pendant près de 10 ans dans les troubles cognitifs de la sénescence puis retirée du marché japonais en 1998 en raison d'une efficacité insuffisamment démontrée dans cette indication. Du fait de cette décision des autorités japonaises, Takeda International a décidé de suspendre la synthèse du principe actif, l'idébénone, en 1998.

L'idébénone reste commercialisée dans la même indication thérapeutique en Italie et dans certains pays d'Amérique latine.

L'idébénone, quinone à chaîne courte, a une activité antioxydante et peut traverser les membranes plasmiques et mitochondriales. Le Dr Rustin et le Pr Munnich, chercheurs français de l'unité INSERM U-393, ont eu l'idée de mettre à profit ses propriétés antioxydantes pour traiter une maladie rare, dite orpheline, l'ataxie cérébelleuse de Friedreich.

En France, cette spécialité n'a pas d'AMM. Néanmoins, l'idébénone est disponible sous forme d'ATU nominatives délivrées par l'AFSSAPS et dans le cadre d'un protocole clinique APHP conduit par le Pr. Brice (Pitié Salpêtrière) et le Pr.Munnich (Necker) dans la maladie de Friedreich. Les Laboratoires Takeda France, conscients de leur responsabilité de Santé Publique et désireux d'améliorer la prise en charge des pathologies orphelines dans lesquelles leurs produits démontrent une efficacité, fournissent à titre gracieux les échantillons nécessaires à la réalisation de ce protocole.

La firme Takeda est en mesure de fournir, aujourd'hui et demain, l'idébénone pour répondre aux besoins de tous les malades nécessitant cette thérapeutique.

Par ailleurs, si l'idébénone démontre une efficacité dans l'ataxie de Friedreich à l'issue de l'essai français en cours dont les résultats sont attendus à partir d'Octobre 2000, les Laboratoires Takeda, en accord avec les Autorités de Santé, envisageront alors d'enregistrer ce produit en tant que "médicament orphelin" dans cette pathologie.

Effect of idebenone on cardiomyopathy in Friedreich's ataxia: a preliminary study -
Pierre Rustin, Jürgen-Christoph von Kleist-Retzow, Karine Chantrel- Groussard, Daniel Sidi, Arnold Munnich, Agnès Rötig - The Lancet .Vol 354. August 7, 1999 –